Ленмелди при метахроматической лейкодистрофии: одобрение FDA и цена
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило генный препарат «Ленмелди» для терапии метахроматической лейкодистрофии. Производитель сообщил, что оптовая цена препарата составит 4,25 миллиона долларов; после этого «Ленмелди» стал самым дорогим лекарством в мире. Ранее самым дорогим препаратом считалась генная терапия гемофилии B.
Метахроматическая лейкодистрофия развивается при дефиците фермента арилсульфатазы А: в тканях накапливается сульфатид, а миелиновая оболочка нервных волокон разрушается. Заболевание встречается у 1 на 40000–1 на 160000 детей и может вызывать двигательные и когнитивные нарушения, а также судороги. Генная терапия добавляет недостающий ген в клетки костного мозга. В ряде европейских стран препарат уже был одобрен, его стоимость там составляла 3,16 миллиона долларов.
Главное
- FDA одобрило генный препарат «Ленмелди» для терапии метахроматической лейкодистрофии.
- Оптовая стоимость «Ленмелди» составит 4,25 миллиона долларов.
- При метахроматической лейкодистрофии дефицит арилсульфатазы А приводит к накоплению сульфатида и разрушению миелина.
- В ряде европейских стран «Ленмелди» был одобрен, а его стоимость составляла 3,16 миллиона долларов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация