Муковисцидоз: в Европе начали испытания генной терапии BI 3720931
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Имперского колледжа Лондона приступили к клиническому изучению препарата BI 3720931 для лечения муковисцидоза. Испытания пройдут в десяти медицинских центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции. Препарат разработала компания Boehringer Ingelheim; для доставки генетического материала в ДНК клеток дыхательных путей используется лентивирусный вектор.
Цель исследования — оценить, может ли BI 3720931 улучшить функцию легких и снизить число обострений у пациентов с разными мутациями. Планируется, что препарат получат 36 мужчин и женщин с муковисцидозом. Сначала врачи проверят безопасность и переносимость разных доз, затем сравнят утвержденную дозу с плацебо; повторное обследование участников запланировано через 24 недели. В гене CFTR известно более 2000 возможных изменений, а эффективность применяемых модуляторов CFTR в публикации оценивается в 10–15%.
Главное
- Исследователи Имперского колледжа Лондона начали клинические испытания препарата BI 3720931 от муковисцидоза.
- Испытания запланированы в десяти медицинских центрах пяти стран: Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
- Планируется, что BI 3720931 получат 36 мужчин и женщин с муковисцидозом.
- Вначале исследователи оценят безопасность и переносимость разных доз, затем сравнят утвержденную дозу с плацебо.
- Повторное обследование участников запланировано через 24 недели.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация