FDA представило принципы оценки препаратов для редких заболеваний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA представило новый механизм — Принципы доказательной базы редких заболеваний (RDEP). Подход предназначен для оценки лекарств при тяжелых генетических заболеваниях, когда традиционные клинические исследования ограничены или невозможны, и должен облегчить разработку и регистрацию препаратов для небольших групп пациентов.
По RDEP заявку могут рассматривать на основании одного контролируемого исследования при наличии убедительных подтверждений, включая биомаркеры, доклинические модели, фармакодинамические данные или клинические случаи. Подход рассчитан на препараты для групп менее 1 тыс. пациентов в США, если других вариантов лечения нет. Заявки подают до начала ключевых исследований, а стратегию обсуждают совместно с FDA. RDEP не заменяет процедуру присвоения орфанного статуса.
Главное
- FDA представило Принципы доказательной базы редких заболеваний (RDEP).
- При убедительных дополнительных доказательствах заявку могут рассмотреть по результатам одного контролируемого исследования.
- RDEP предназначен для препаратов для групп менее 1 тыс. пациентов в США, если других вариантов лечения нет.
- Заявки подают до начала ключевых исследований; стратегию обсуждают совместно с FDA.
- RDEP не заменяет процедуру присвоения орфанного статуса.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация