РНК-терапия: механизмы действия и одобренные препараты
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала объясняет, как РНК-терапия регулирует выработку белков, связанных с заболеваниями, и рассматривает мРНК-препараты, антисмысловые олигонуклеотиды и РНК-интерференцию. По описанию автора, siRNA направляют клеточный комплекс RISC к целевой мРНК для ее разрушения, антисенсы связываются с РНК и могут влиять на ее считывание или сплайсинг, а мРНК-препараты доставляют в клетки инструкцию для синтеза нужного белка.
В статье приведены примеры одобренных препаратов: фомивирсен (FDA, 1998), патисиран (FDA, 2018), гивосиран (FDA, 2019) и вутрисиран (США и Европа, 2022). Автор также рассматривает клинические исследования персонализированных мРНК-вакцин против меланомы и вакцину mRESVIA для профилактики респираторно-синцитиального вируса, одобренную FDA для людей от 60 лет.
Главное
- Автор описывает, как siRNA направляют комплекс RISC к целевой мРНК и способствуют ее разрушению.
- Антисмысловые олигонуклеотиды связываются с целевой РНК и могут влиять на трансляцию и сплайсинг.
- FDA одобрило патисиран в 2018 году, а гивосиран — в 2019 году.
- В статье рассматриваются клинические исследования персонализированных мРНК-вакцин против меланомы.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация