Генное редактирование при синдроме Снейдерса Блока — Кампо: безопасность терапии
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает смерть шестилетней участницы клинического исследования генного редактирования при синдроме Снейдерса Блока — Кампо: терапию провели в Китае 23 марта 2025 года, а через семь дней девочка умерла после тяжелой иммунной реакции, связанной с лечением. По изложенным в публикации данным, этический комитет больницы признал смерть определенно связанной с терапией и указал причиной тромботическую микроангиопатию.
Автор отмечает, что сведения о клиническом испытании не вошли в статью Nature об опытах на животных, а данные токсикологического исследования о поражении печени у всех четырех обезьян также отсутствовали в публикации. В сентябре 2025 года больницу оштрафовали примерно на 3600 долларов за ненадлежащий надзор и нарушение регистрации исследования. По оценке автора, эта история поднимает вопросы о контроле безопасности генной терапии и полноте научных публикаций.
Главное
- 23 марта 2025 года шестилетней девочке с синдромом Снейдерса Блока — Кампо провели генное редактирование.
- Через семь дней после введения терапии девочка умерла от тяжелой иммунной реакции, связанной с лечением.
- Этический комитет больницы признал смерть определенно связанной с терапией и указал причиной тромботическую микроангиопатию.
- В токсикологическом исследовании у всех четырех обезьян выявили поражение печени, но эти данные не вошли в статью Nature.
- В сентябре 2025 года больницу оштрафовали примерно на 3600 долларов за ненадлежащий надзор и нарушение регистрации исследования.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация