CRISPR-Cas9 активировал гены у мышей без изменения генома
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Института Солка впервые применили модифицированную систему CRISPR-Cas9 для активации генов в организме живых мышей без разрезания ДНК. В эксперименте участвовали животные с мышечной дистрофией, сахарным диабетом 1 типа и острой почечной недостаточностью; состояние здоровья улучшилось более чем в 50% случаев.
Неактивный фермент Cas9 связывался с выбранным участком ДНК и привлекал молекулы, запускающие экспрессию гена. Cas9 и инструкции для активации генов доставляли в клетки разными вирусами: инструкции не помещались в один вирусный носитель. Изменения, вызванные этой системой, обратимы. Перед возможным применением у людей исследователям предстоит проверить эффективность метода у более крупных животных и изучить его безопасность. По оценке исследователей, лечение может потребовать повторных курсов генной терапии.
Главное
- Систему CRISPR-Cas9 впервые использовали для активации генов в живых мышах без разрезания ДНК.
- Эксперименты проводили на мышах с мышечной дистрофией, сахарным диабетом 1 типа и острой почечной недостаточностью.
- Состояние здоровья подопытных животных улучшилось более чем в 50% случаев.
- Cas9 и инструкции для активации генов доставляли в клетки разными вирусами.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация