Редактирование генома системой «Спящая красавица»: транспозаза в виде белка
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Европейской молекулярной биологической лаборатории (EMBL) разработали вариант системы редактирования генома «Спящая красавица», при котором в клетку вводят белок транспозазы, а не плазмиду с геном фермента. Две замены аминокислот повысили растворимость белка. После доставки электропорацией он исчезал из клеток в течение суток, тогда как плазмида сохранялась не менее 5 дней.
Метод проверили, в том числе, на человеческих Т-клетках для CAR-T-терапии лимфомы: эффективность встраивания гена составила около 20–30%. В культуре модифицированные Т-клетки уничтожили более 60% опухолевых клеток, а у мышей с лимфомой исследователи получили лечебный эффект в течение недели. В каждой Т-клетке обнаружили около 5 встраиваний гена — вдвое меньше, чем при использовании плазмиды с геном транспозазы. Результаты опубликованы в Nature Biotechnology.
Главное
- EMBL разработала вариант системы «Спящая красавица» с доставкой транспозазы в клетку в виде белка.
- После электропорации белок исчезал из клеток в течение суток, а плазмида сохранялась не менее 5 дней.
- При испытании на человеческих Т-клетках для CAR-T-терапии эффективность встраивания гена составила около 20–30%.
- Модифицированные Т-клетки уничтожили более 60% опухолевых клеток в культуре; лечебный эффект у мышей с лимфомой получили в течение недели.
- В каждой Т-клетке обнаружили около 5 встраиваний гена — вдвое меньше, чем при доставке плазмиды с геном транспозазы.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация