Болезнь Фабри: промежуточные результаты генной терапии у пяти пациентов
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Промежуточные результаты первой фазы исследования генной терапии болезни Фабри показали, что пять пациентов перенесли лечение без серьезных проблем с безопасностью. Участникам ввели собственные стволовые клетки-предшественники клеток крови, модифицированные копией гена GLA; после терапии активность фермента α-галактозидазы А выросла, а уровень глоботриаозилсфингозина в моче и плазме крови снизился.
Трое из пяти пациентов впоследствии прекратили стандартную ферментозаместительную терапию. У трех участников, у которых до лечения были антитела к рекомбинантному ферменту, их титр снизился до минимальных значений. Наблюдение за первым пациентом продолжалось три года, за пятым — более года; окончательные результаты исследования ожидались в 2024 году.
Главное
- В первой фазе исследования генной терапии болезни Фабри участвовали пять пациентов.
- После введения модифицированных клеток активность α-галактозидазы А выросла, а уровень глоботриаозилсфингозина снизился.
- Трое из пяти пациентов прекратили стандартную ферментозаместительную терапию.
- У трех пациентов с исходными антителами к рекомбинантному ферменту их титр снизился до минимальных значений.
- Окончательные результаты исследования ожидались в 2024 году.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация