Синдром Шарко – Мари – Тута: РНК-препарат испытали на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Французские исследователи испытали на мышах экспериментальный РНК-препарат против синдрома Шарко – Мари – Тута, связанного с мутациями в гене PMP22. В опытах препарат восстановил подвижность и силу мышц генно-модифицированных животных; эффект сохранялся около трех недель при тяжелой форме болезни и около десяти недель при легкой.
Короткие молекулы РНК должны препятствовать считыванию копий PMP22. Чтобы защитить РНК от быстрого разрушения в организме, ученые поместили ее в наночастицы из сквалена. Исследование провела группа под руководством Лилиан Массаде из Национального института медицинских исследований Франции; результаты опубликованы в Communications Biology. Исследователи считают, что разработку можно проверять в доклинических и клинических испытаниях с участием людей. Эффективность препарата у людей в этой работе не изучали.
Главное
- Экспериментальный РНК-препарат исследовали на генно-модифицированных мышах с мутациями в гене PMP22.
- РНК доставляли в организм животных внутри наночастиц из сквалена.
- При тяжелой форме синдрома эффект сохранялся около трех недель, при легкой — около десяти недель.
- Препарат восстановил подвижность мышей и силу их мышц.
- Исследование опубликовано в журнале Communications Biology.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация