БАС: скрининг мотонейронов выявил потенциальные мишени для лекарств
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Детской больницы Бостона в сотрудничестве с Pfizer создали систему поиска лекарственных соединений на мотонейронах, полученных из клеток пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Скрининг около 2900 препаратов выявил 67 соединений без токсического эффекта, которые снижали гипервозбудимость нейронов; среди перспективных мишеней оказались агонисты D2-дофаминовых рецепторов.
Для модели использовали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки пациентов с мутацией SOD1 (A4V), а активность нейронов оценивали с помощью GCaMP-визуализации кальция. В дальнейший анализ включили 13 потенциальных лекарственных мишеней с наибольшим эффектом. Агонисты D2R, включая бромокриптин и суманирол, обозначены как возможное направление разработки терапии; результаты лабораторного скрининга не подтверждают эффективность лечения БАС у пациентов.
Главное
- Система скрининга использовала мотонейроны, полученные из клеток пациентов с БАС и мутацией SOD1 (A4V).
- Исследователи проверили около 2900 препаратов и нашли 67 соединений, снижавших гипервозбудимость без токсического эффекта.
- Среди выявленных потенциальных мишеней были агонисты D2-дофаминовых рецепторов, в том числе бромокриптин и суманирол.
- В дальнейших экспериментах изучали 13 потенциальных лекарственных мишеней с наибольшим эффектом.
Что говорят врачи
Отдельный участник считает, что исследования стоит направить на раннее выявление возможного иммунного механизма заболевания и способы остановить его развитие. Среди важных направлений он называет поиск иммунологических маркеров и изучение возможной роли вирусной инфекции как фактора, запускающего или усиливающего процесс. Также участник критикует недостаточное внимание к поиску причинного и патогенетического лечения по сравнению с подходом, описанным в публикации.
Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (1 комментарий). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация