«Круг добра» включил НЦЛ второго типа и оксалоз в перечень для финансирования
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
24 июня 2021 года экспертный совет фонда «Круг добра» включил нейрональный цероидный липофусциноз второго типа и оксалоз (первичную гипероксалурию) первого типа в перечень заболеваний, лечение которых финансируется фондом. Для детей с НЦЛ предложен Brineura (церлипоназа альфа); препарат для терапии оксалоза совет пока не предложил.
Brineura восполняет дефицит фермента ТПП-1 и вводится инфузионно в спинномозговую жидкость через имплантируемый резервуар и интравентрикулярный катетер. В нерандомизированном исследовании с участием 22 симптоматических пациентов с НЦЛ второго типа у получавших препарат отмечали меньше нарушений двигательной функции, чем у 42 пациентов без терапии. FDA одобрило Brineura в апреле 2017 года; в России препарат не зарегистрирован.
Главное
- 24 июня 2021 года фонд «Круг добра» добавил НЦЛ второго типа и оксалоз первого типа в перечень заболеваний для финансирования лечения.
- Для детей с НЦЛ второго типа предложен Brineura (церлипоназа альфа), а препарат для терапии оксалоза пока не выбран.
- В исследовании у 22 пациентов, получавших Brineura, зарегистрировали меньше нарушений двигательной функции, чем у 42 пациентов без терапии.
- FDA одобрило Brineura в апреле 2017 года, но в России препарат не зарегистрирован.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация