Миодистрофия Дюшенна: «Круг добра» предложил закупку трех препаратов
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить препараты для лечения миодистрофии Дюшенна и первичной гипероксалурии первого типа. Для пациентов с миодистрофией Дюшенна названы Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen), не зарегистрированные в России. Для терапии оксалоза, или первичной гипероксалурии первого типа, совет также предложил приобрести Oxlumo (lumasiran), разработанный Alnylam Pharmaceuticals.
FDA одобрило eteplirsen в 2016 году, Vyondys 53 — в 2019 году, а Viltepso — в 2020 году. На момент публикации отсутствовали доказательства явной клинической эффективности трех препаратов для лечения миодистрофии Дюшенна. Ранее фонд «Круг добра» уже утвердил к закупке для терапии миодистрофии Дюшенна препарат Трансларна от PTC Therapeutics.
Главное
- Совет фонда «Круг добра» предложил закупить Vyondys 53, Exondys 51 и Viltepso для терапии миодистрофии Дюшенна.
- Для лечения первичной гипероксалурии первого типа предложено приобрести Oxlumo (lumasiran).
- FDA одобрило eteplirsen в 2016 году, Vyondys 53 — в 2019 году, а Viltepso — в 2020 году.
- На момент публикации отсутствовали доказательства явной клинической эффективности трех препаратов для миодистрофии Дюшенна.
- Фонд «Круг добра» ранее утвердил к закупке для лечения миодистрофии Дюшенна препарат Трансларна от PTC Therapeutics.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация