Генная терапия дефицита AADC: результаты испытания у семи детей
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Клиническое испытание генной терапии недостаточности декарбоксилазы ароматических аминокислот (дефицита AADC) у семи детей показало отсутствие серьезных побочных эффектов более чем за полтора года наблюдения и улучшение ряда двигательных функций. Экспериментальный препарат AAV2-hAADC с исправленной версией гена вводили непосредственно в средний мозг; детям 4–9 лет назначали одну из двух доз — около 130 или 420 миллиардов вирусных частиц.
Через три месяца после вмешательства припадки прекратились у шести из семи пациентов. К году шесть детей научились контролировать мышцы шеи и головы, а четверо смогли самостоятельно сидеть. Через полтора года двое детей ходили при поддержке взрослых за обе руки. Испытания провели специалисты Медицинского центра Векснера и Медицинского колледжа Университета штата Огайо; результаты опубликованы в Nature.
Главное
- В испытании генной терапии недостаточности декарбоксилазы ароматических аминокислот участвовали семь детей в возрасте от 4 до 9 лет.
- Препарат AAV2-hAADC вводили непосредственно в средний мозг в дозе около 130 или 420 миллиардов вирусных частиц.
- Более чем за полтора года наблюдения у пациентов не выявили серьезных побочных эффектов.
- Через три месяца после вмешательства припадки прекратились у шести из семи детей.
- Через полтора года двое детей могли ходить при поддержке взрослых за обе руки.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация